據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示，近日諾華旗下治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液），在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物的臨床試驗申請獲得受理。
SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素
SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病於嬰幼兒，可能表現為肌張力減退，頭部控制不良、「蛙腿」樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等症狀。
另外，病人隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴重影響患者及看護者生活質量，且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。
Zolgensma已在全球近40個國家和地區獲批臨床
據公開消息顯示，諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法，海外定價為212.5萬美元（約1654萬港元），也被稱為「史上最貴藥物」，不過，Zolgensma只需注射一次即可。
目前，Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中，Zolgensma於2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用；後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。現時，全球僅批准三款SMA治療藥物，即渤健公司的諾西那生鈉、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。
記者：Kit
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