藥物最盡可以有幾貴？其實可以貴過一個豪宅單位的售價！美國監管機構最近批准了CSL Behring公司的B型血友病基因療法Hemgenix，這是一種一次性注射藥液，能令血友病患者無需接受常規性治療，但每劑費用高達350萬美元（約2736萬港元），成為全球最貴的藥物。
外電指，一項針對該療法的關鍵研究發現，CSL Behring的Hemgenix用藥一次，接受注射的血友病患者1年內預期的出血事件數量可減少54%，並能使94%的患者免於耗時且昂貴的因子IX注射，因子IX是凝血系統的一種絲氨酸蛋白酶，目前用於控制可能致命的疾病。
對血友病的傳統治療方法，是注入缺失的蛋白質，稱為凝血因子，身體需要這些蛋白質才能形成凝塊並止血。而Hemgenix則是將一種可以產生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中，在那裡開始製造因子IX蛋白質。
美國食品和藥物管理局生物製品評估和研究中心主任Peter Marks表示，目前雖然在血友病的治療取得進展，但預防和治療出血所需的措施會影響患者的生活，Hemgenix療法代表開發創新療法的重要進展。
記者：Kit
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