香港科技大學公布，由科大副校長（研究及發展）葉玉如領導的研究團隊，成功研發出一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明可以改善阿茲海默症（Alzheimer's disease）的病理症狀，有潛力發展成為AD的新型長效治療手段。
這種新型全腦基因編輯技術使用新型的運送工具，可以跨越血腦屏障，透過單次、無創的靜脈注射，將優化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現高效的全腦基因編輯。這種技術可以有效破壞AD轉基因小鼠模型中的家族性阿茲海默症（FAD）基因突變，並在全腦範圍改善AD的病理症狀，為開發新型AD治療方法打下基礎。
研究還發現，AD轉基因小鼠在接受基因編輯技術治療的6個月後，即小鼠平均壽命的三分一時間，其大腦中被認為引發AD神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊，仍然保持較低水平，證明該基因編輯技術的單次治療可以維持長期療效。因此，這種基因編輯技術可以在症狀出現之前，糾正引發疾病的基因突變，並且可以達到「一次治療，長期有效」的治療效果。
不過，基因編輯技術的臨床發展和應用還存在一些障礙，比如仍缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具，將基因編輯工具運送到大腦。此外，現有的基因編輯技術還無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。
目前研究結果已獲國際權威科學期刊《Nature Biomedical Engineering》刊載。葉玉如認為研究結果是一項令人振奮的進展，在基因編輯技術應用到遺傳性腦疾病治療領域是一個重要里程碑，有助推動相關疾病的精準醫療發展。
阿茲海默症是一種腦部退化疾病，據報導，全世界失智病例中，超過半數是阿茲海默症。科大估計，中國有超過50萬人罹患遺傳性的AD，即FAD，FAD是一種與家族史高度相關的先天性阿茲海默症。
雖然FAD患者有明確的遺傳病因，也可以在認知出現問題之前獲得診斷，但目前還沒有有效的治療方法。
編輯：Sun
