全球最貴藥物每劑盛惠2700萬
用於醫血友病 免卻傳統繁複治療

2 個 月前
全球最貴藥物每劑盛惠2700萬
 用於醫血友病 免卻傳統繁複治療
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藥物最盡可以有幾貴?其實可以貴過一個豪宅單位的售價!美國監管機構最近批准了CSL Behring公司的B型血友病基因療法Hemgenix,這是一種一次性注射藥液,能令血友病患者無需接受常規性治療,但每劑費用高達350萬美元(約2736萬港元),成為全球最貴的藥物。

外電指,一項針對該療法的關鍵研究發現,CSL Behring的Hemgenix用藥一次,接受注射的血友病患者1年內預期的出血事件數量可減少54%,並能使94%的患者免於耗時且昂貴的因子IX注射,因子IX是凝血系統的一種絲氨酸蛋白酶,目前用於控制可能致命的疾病。

對血友病的傳統治療方法,是注入缺失的蛋白質,稱為凝血因子,身體需要這些蛋白質才能形成凝塊並止血。而Hemgenix則是將一種可以產生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中,在那裡開始製造因子IX蛋白質。

美國食品和藥物管理局生物製品評估和研究中心主任Peter Marks表示,目前雖然在血友病的治療取得進展,但預防和治療出血所需的措施會影響患者的生活,Hemgenix療法代表開發創新療法的重要進展。

記者:Kit

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